試驗結果發現1型糖尿病疫苗對具有特定基因變異的患者有效

一項測試新型1型糖尿病疫苗的2期試驗結果發現,該療法對具有特定基因變異的患者亞組有效。如果在更大的試驗中得到驗證,這種新療法對大約50%的1型糖尿病患者有幫助。

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幾年來,研究人員已經知道,1型糖尿病的關鍵指標之一是存在針對一種叫做GAD65的胰腺蛋白的自身抗體。在這些糖尿病患者中,這些自身抗體的存在往往是疾病的早期徵兆,研究人員早就假設了破壞這種自身免疫機制的可能性,以幫助防止胰島素生成細胞的破壞。

為了幫助免疫系統對這些天然的GAD蛋白有更強的耐受性,研究人員開發了一種名為GAD-alum的疫苗。如果新診斷的糖尿病患者的免疫系統可以被“訓練”成停止破壞GAD蛋白,那麼假設可以保留某種程度的天然胰島素生產。然而,最近幾年的一些GAD疫苗試驗沒有得出結論。

一項在100多名新診斷的年輕1型糖尿病患者中測試GAD疫苗的2期試驗背後的研究人員建議,一個特定的基因變體可能是了解這種治療方法可能對誰有效的關鍵。

109名患者中的一半人每月接受三次GAD-alum注射,而另一半人則接受安慰劑注射。15個月後,治療組和安慰劑組之間的胰島素分泌沒有整體差異。但是,研究人員確實在治療組中的一個具有特定基因變異的患者亞組中發現了明顯的積極效果。研究人員觀察了HLA基因的一個變體,即DR3-DQ2,發現15個月後胰島素分泌有明顯的臨床保護作用。試驗中大約50%的患者都有這種特殊的遺傳變異。

瑞典林雪平大學從事這項研究的研究員Johnny Ludvigsson解釋說:“在HLA基因DR3-DQ2類型的亞組中,患者並沒有像其他患者那樣迅速失去胰島素分泌。相比之下,我們在沒有這種HLA類型的患者中沒有看到任何明顯的影響。”

這項新的試驗發現可能有助於解釋先前GAD疫苗研究的不一致結果。Ludvigsson還指出,雖然這種積極的治療效果並不能完全拯救糖尿病患者的所有胰島素生成細胞,但它可以幫助身體保存一些小水平的胰島素生成,這對幫助維持安全的血糖水平有重要意義。

更大的試驗將需要驗證這些結果,但Ludvigsson說這種新的治療方法可能對大約50%的1型糖尿病患者有幫助。

Ludvigsson說:“用GAD-alum治療似乎是一種有希望的、簡單的和安全的方法,可以在大約一半的1型糖尿病患者中保持胰島素的分泌,這些患者擁有正確的HLA類型。這就是為什麼我們期待着開展更大規模的研究,我們希望這些研究將導致一種能夠改變1型糖尿病進展的藥物。”

這項新研究發表在《糖尿病護理》雜誌上。

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