杜氏肌肉營養不良症（DMD）是一種使人衰弱的遺傳性疾病，最終會使患者坐在輪椅上。在一項新研究中，科學家們發現，一種現有的抗癌藥物通過改變肌肉纖維的類型使其更有彈性，有望減緩DMD的進展。
DMD的發生是由於X染色體上的基因突變，它減少了一種叫做肌營養蛋白的蛋白質的產生。沒有這種蛋白質，肌肉細胞就會變得脆弱並容易受損，使患者的肌肉功能逐漸減弱。最終，這種疾病會發展到涉及心臟和肺部功能的肌肉，導致預期壽命縮短。
雖然目前沒有治療方法，但減緩該疾病進展的治療方法正在開發中，例如藥物組合或提高相關的肌肉強化蛋白。基因療法有朝一日可以糾正這種疾病，在小鼠、狗和豬身上進行的實驗證明了這一點。
同時，不列顛哥倫比亞大學（UBC）的研究人員已經確定了一種現有藥物，似乎可以減緩DMD的進展。該藥物屬於被稱為CSF1R抑製劑的一組藥物，這些藥物已經被批准用於人類，通過阻斷腫瘤細胞中過度表達的受體來治療某些形式的癌症。
有趣的是，研究人員意外地發現了CSF1R抑製劑在DMD中的作用。這些藥物還能消耗小膠質細胞，即中樞神經系統中的常駐巨噬細胞，這已被探索為一種“重置”這些細胞群的方法。在這種情況下，UBC的團隊正在研究這些巨噬細胞對肌肉再生的作用。但是當他們耗盡小鼠的巨噬細胞時，他們發現動物的肌肉纖維出人意料地變成了一種對肌肉萎縮症誘發的損害更有抵抗力的類型。
該研究的高級作者Fabio Rossi說：“許多人都會聽說有不同類型的肌肉纖維，包括快肌和慢肌。通過施用這種藥物，我們觀察到，肌肉纖維實際上開始過渡到慢速抽搐的類型，這種類型對肌肉收縮造成的損害更有抵抗力。”
為了進一步調查，研究人員在患有DMD的小鼠身上測試了這種藥物，並發現在幾個月內，與對照組小鼠相比，接受治療的小鼠有更高比例的抗損傷肌肉纖維。他們也能夠更好地進行物理活動，如在跑步機上跑步，研究小組將其肌肉彈性的改善描述為“深刻的”。
雖然在這種治療方法用於人類之前還需要更多的工作，但CSF1R抑製劑已經在人類中用於治療其他疾病的事實應該會加速發展。
“開發一種新葯可能是一個漫長的過程，” Rossi說。“但由於這種藥物的安全性已經在人體研究中得到了證明，這可能意味着我們已經走上了通往肌肉萎縮症新療法的快速通道。”
該研究發表在《科學轉化醫學》雜誌上。