Milestone製藥公司的3期PSVT試驗取得積極成果

Milestone Pharmaceuticals Inc.宣布，該公司研究的鈣通道阻滯劑etripamil在陣發性室上性心動過速（PSVT）患者中的3期RAPID臨床試驗取得了正面的療效和安全性數據。

佐治亞州亞特蘭大市皮德蒙特心臟研究所心律失常研究和教育主任Bruce Stambler說：“PSVT是一種不可預測的、對患者有破壞性的負擔，目前的干預措施僅限於昂貴的、不方便的急性護理環境。”

“我對RAPID試驗的結果感到非常鼓舞，該試驗表明，與安慰劑患者相比，使用etripamil的患者轉換為正常竇性心律的次數明顯增多，而且沒有出現嚴重的不良事件，也不需要醫療監督。這些數據進一步支持了etripamil為患者帶來有臨床意義的益處的潛力，並為他們的醫生提供了一個重要而有價值的工具。”

Milestone製藥公司總裁兼首席執行官Joseph Oliveto說：“今天標誌着Milestone公司和PSVT患者的一項重要成就。”

“我們相信，如果etripamil獲得批准，它有可能使患者能夠控制自己的病情，並為醫療系統提供價值，部分原因是減少了對急診室的訪問。我們期待着與美國食品和藥物管理局（FDA）合作，提供我們認為是第一種自我管理的療法。我謹代表Milestone團隊，感謝參加RAPID試驗的患者、他們的護理人員和醫護人員。”

試驗細節

RAPID試驗在北美和歐洲的臨床地點招募了706名患者。患者被1:1隨機分配到etripamil或安慰劑的鼻腔噴霧中，沒有醫療監測。為了最大限度地發揮etripamil的潛在治療效果，在10分鐘內沒有體驗到癥狀緩解的患者被指示自我管理研究藥物的重複劑量。

RAPID試驗達到了主要終點，與安慰劑相比，使用etripamil的患者在PSVT轉換時間上表現出高度統計學意義上的差異，並具有臨床意義。

此外，在RAPID試驗中，使用etripamil的患者轉換時間的中位數比服用安慰劑的患者快三倍。與安慰劑相比，使用etripamil的患者轉換時間的統計學意義上的顯著減少在早期就已顯現，並在整個研究的觀察窗口中持續存在。

RAPID試驗的安全性和耐受性數據繼續支持etripamil的潛在自我使用，其結果與先前試驗中觀察到的結果一致。最常見的隨機治療突發不良事件（RTEAEs），即研究用藥后24小時內發生的不良事件（AEs），與鼻腔給葯部位有關。總體而言，大多數RTEAEs被報告為輕度（68%）至中度（31%）。沒有報告與etripami有關的嚴重AE。迄今為止，該公司的整個PSVT臨床項目已使1600多名患者接觸到了劑量≥70毫克的etripami。

統計學上的意義

NODE-301和RAPID試驗的匯總數據分析顯示，etripami治療在統計學上顯著減少了額外醫療干預措施的使用，在統計學上顯著減少了對急診科的訪問。

3期RAPID臨床試驗的全部結果預計將在即將舉行的醫學會議上公布，並提交給同行評議的期刊發表。

該公司表示，它相信RAPID試驗的結果，加上已經完成的NODE-301試驗的數據，可以滿足etripami對PSVT患者提交新葯申請（NDA）的療效要求。該公司繼續在開放標籤的NODE-303安全試驗中招募患者，並計劃在2023年中期提交NDA申請，等待機構反饋。

陣發性室上性心動過速（PSVT）是一種影響約200萬美國人的疾病，其特點是間歇性發作的快速心跳，突然啟動和停止。室上性心動過速（SVT）的發作常常伴有心悸、出汗、胸壓或疼痛、氣短、突然出現的疲勞、頭暈或眩暈、昏厥和焦慮等癥狀。

某些靜脈注射藥物，包括腺苷、β-受體阻滯劑和鈣通道阻滯劑，長期以來被用於PSVT的急性治療。然而，這些藥物必須在醫療監督下使用，通常是在急診科或其他急性護理環境下進行。