首個CRISPR治療高膽固醇的方法進入人體試驗階段

新西蘭的研究人員已經啟動了一項基於CRISPR的治療膽固醇的新試驗該試驗將測試這種一勞永逸的治療方法的有效性和成功性,該方法在動物試驗中已經獲得了成功。

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資料圖

研究人員希望這種治療方法在人身上能像在動物身上一樣有效。如果成功,它可以幫助永久地降低膽固醇水平和心臟病發作的風險並拯救無數的生命。

治療高膽固醇的方法進入首次人體試驗

高膽固醇是一個嚴重的健康問題,25%的美國人都要面對。這種蠟質材料由肝臟產生,可以在我們吃的一些食物中找到。它有兩種不同的類型並且都在血液中循環。第一種類型為高密度脂蛋白,在血液中保持健康的數量可以保護你不生病。然而低密度脂蛋白會導致高膽固醇並增加心臟疾病的風險。

當然,減少某些食物並專註於健康食物可以幫助降低你的膽固醇水平。還有一種叫做他汀類藥物的藥片也可以幫助降低膽固醇。但這兩種藥物都不是治療高膽固醇的可靠方法,因為它們需要嚴格的紀律和維護。其他治療膽固醇的藥物也出現了,但它們可能很昂貴。

不過,這種治療高膽固醇的新方法是一種一勞永逸的療法。一旦服用它將永久性地停用肝臟中的一個基因,該基因跟清除體內多餘的膽固醇有關。據悉,該基因負責控制PCSK9的產生。這種蛋白質通常會阻止多餘的膽固醇排出體外。通過停用該基因,身體可以更好地進行自我清理。

動物試驗的成功

由於治療高膽固醇的方法在動物試驗已經取得了巨大成功,所以它已經進入人體試驗階段。一項針對猴子的試驗看到低密度脂蛋白膽固醇水平在短短兩周內下降了70%。然後它將低水平保持了至少兩年。因此,研究人員相信它在人類身上可能同樣成功–甚至更成功。

該療法之所以能夠實現要歸功於CRISPR,一種研究人員已經使用了幾年的基因編輯系統。該系統使研究人員能夠專註於某些基因。這種治療方法也沒有使用空心病毒來向患者提供治療高膽固醇的方法。相反,它使用納米粒子向細胞傳遞基因指令。

最近看到的其他基因編輯成就還有用於幫助控制蚊子數量的轉基因蚊子。由於基因編輯,我們甚至有一天可以看到低過敏性的貓。

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