據New Atlas報道，許多研究已經在尋找像多發性硬化症（MS）這樣的神經退行性疾病的根本原因，但多數研究工作的核心是一種叫做小膠質細胞的免疫細胞。中樞神經系統中這些關鍵“齒輪”的功能障礙促使人們廣泛地尋找能夠改變其活動的藥物。但一項新研究表明，我們可能已經有了這樣一種藥物：一種現有藥物對多發性硬化症的實驗模型產生了顯著的治療效果。
小膠質細胞是人體清除有害因子（如病原體或癌細胞）能力的關鍵，並且發現自己處於許多旨在遏制慢性神經退行性疾病的研究工作的核心。這源於越來越多的證據將中樞神經系統的感染與從阿爾茨海默病到帕金森病和多發性硬化症等疾病聯繫在一起，研究繼續證明了解小膠質細胞的行為如何能導致對此類疾病的下一代治療。
這包括缺少關鍵蛋白的小膠質細胞如何驅動阿爾茨海默病和多發性硬化症，小膠質細胞如何治癒受損的神經元以防止帕金森病的發作，以及小膠質細胞在疾病中的作用如何可能由我們的腸道細菌介導。調整小膠質細胞活動的新療法的潛力是巨大的，但瑞典卡羅林斯卡學院的科學家們利用現代篩選方法，確保現有的候選藥物不會被忽視。
第一作者Keying Zhu說：“對開放數據庫進行數據挖掘是一種既省時又經濟的方法，而且現在有這麼多的數據可用。我們很幸運地發現了四個具有我們希望的特性的化合物，其中一個被證明對我們的繼續調查很有希望，最終在我們的多發性硬化症實驗模型中顯示出明顯的治療效果。”
所述化合物是拓撲異構酶1（TOP1）基因的抑製劑，其類似物拓撲替康（TPT）是FDA批准的治療小細胞肺癌的藥物。該團隊首先表明，TOP1在多發性硬化症患者的炎症組織和小鼠模型中高度表達。然後，科學家們精心設計了一個新的藥物遞送系統，該系統由塗有天然多糖的DNA摺紙（MyloGami）組成，可裝載TPT（Topogami），以專門針對小膠質細胞。這個系統在體外培養中得到了證明，也在多發性硬化症小鼠模型的體內實驗中得到了證明，它明顯抑制了小膠質細胞的炎症反應，並緩解了疾病的進展。
“生物技術行業已經意識到了小膠質細胞靶向策略的潛力，近年來至少有20家新公司開始運作，”研究報告作者Bob Harris教授說。“與新葯研發項目相比，在新葯被批准之前可能需要20年的時間，使用現有的處方葯可以將這個時間減半。”
這項研究發表在《EMBO報告》雜誌上。