用於治療痴呆症的新實驗藥物進入人體試驗階段

據外媒New Atlas報道，經過多年的臨床前工作，日本研究人員宣布一種治療痴呆症和阿爾茨海默病的新葯準備進入人體臨床試驗。一些動物研究表明，這種新型藥物能夠改善認知能力，並減少一些痴呆症致病的神經變性跡象。

幾年前，一個研究小組開發了一種名為SAK3的新型治療分子。該分子是一種T型鈣通道增強劑。簡單地說，它旨在通過增加乙酰膽鹼和多巴胺的釋放來促進神經元的活動，這兩種神經遞質被發現在神經退行性疾病中活性降低。

在阿爾茨海默病小鼠模型中的初步測試很有希望。SAK3既改善了認知障礙，又減少了通常與阿爾茨海默病進展有關的澱粉樣蛋白的堆積。進一步的臨床前測試表明，SAK3可能對不僅僅是阿爾茨海默病的神經退行性疾病具有更廣泛的效力。

因此，這項新的研究專註於路易體痴呆症，這是一種以錯誤摺疊的α-突觸蛋白堆積為特徵的疾病，是繼阿爾茨海默病之後第二種最常見的痴呆症類型。發表在《國際分子科學雜誌》上的結果是令人難以置信的，表明SAK3可以有效地治療幾種神經退行性疾病。

新研究的作者Kohji Fukunaga解釋說：“我們發現，SAK3的慢性給葯明顯抑制了小鼠體內α-突觸核蛋白的積累。即使在認知障礙開始后，SAK3的給葯也能顯著防止運動功能障礙和認知方面的神經退行性行為的發展。”

Fukunaga說，SAK3似乎有效地提高了大腦尋找和破壞錯誤摺疊的蛋白質的自然能力，這些蛋白質是許多神經退行性疾病的特徵。除了改善這些疾病的病理跡象外，臨床前測試表明該療法還可以改善認知功能障礙。

Fukunaga表示：“目前世界上還沒有針對神經退行性疾病（如阿爾茨海默病、路易體痴獃、亨廷頓病和額顳葉痴獃）的疾病修飾療法。我們發現了新穎的、改變疾病的候選治療藥物SAK3，在我們的研究中，它拯救了大多數蛋白質錯誤摺疊、神經退行性疾病中的神經元。”

當然，我們不會知道SAK3到底有多大的前景，直到試驗調查該藥物在人類中的療效。幸運的是，研究人員說他們終於準備好向這個方向發展了。該藥物已經獲得批准，第一階段的人體臨床試驗將在明年的某個時候開始。

這項新研究發表在《國際分子科學雜誌》上。