世界首例:三名脊柱裂嬰兒在出生前接受了幹細胞治療

在一項世界首創的臨床試驗中,三名嬰兒在接受了幹細胞治療脊柱裂后出生。據悉,治療包括在胎兒仍在子宮內發育時對其脊柱進行幹細胞修補,一年後的早期結果顯示,這樣的做法是有前景的。

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脊柱裂是一種出生缺陷–脊柱無法得到正常發育,而這可能導致下肢無力或癱瘓、認知問題及泌尿和腸道功能障礙。雖然沒有治癒方法,但出生后的手術可以改善某些病例的癥狀。

現在,一項新臨床試驗則旨在更早地進行干預。由於脊柱裂的跡象可能在懷孕期間很早就出現,所以有時間在胎兒仍在發育時進行治療,這可能會改善結果。這就是加州大學戴維斯分校健康中心進行的細胞療法子宮內修復脊柱裂(CuRe)試驗的目標。

參加試驗的患者在懷孕中期接受手術,研究人員將含有間質幹細胞的貼片小心地貼在子宮內的胎兒脊柱受影響區域。以前對患有脊柱裂的綿羊和狗的研究表明,該技術可以防止癱瘓並幫助這些年輕的動物在行走時沒有明顯的殘疾。

到目前為止,在最終將參加CuRe試驗的35名嬰兒中,已有三名嬰兒出生。第一個嬰兒在2021年7月妊娠25.5周時接受了治療並在9月出生。如果不進行治療,預計該嬰兒出生後會出現腿部癱瘓–然而醫護人員在其出生后看到了其馬上就會踢腿和扭動腳趾。

一年多以後,事情似乎仍然進展順利,但該團隊對匆忙下結論仍持謹慎態度。科學家們將監測這些嬰兒直到他們六歲。另外,在30個月大時有一個特別的里程碑,在那個時候,研究人員會檢查他們的行走和如廁訓練情況。

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