科學家們發現了兩種有助於治療白血病的分子，其對健康細胞的損害遠遠小於現有的化療藥物。這些化合物利用一種不同的機制發揮作用，對癌細胞的選擇性更強，重要的是，它們已經被用於其他用途。
一種名為DNMT3A的酶的異常活動先前已被發現與急性髓系白血病有關，它促進了異常血細胞的形成。目前許多化療藥物通過禁用DNMT3A酶而發揮作用–但不幸的是，它們也干擾了DNMT1的活性，DNMT1是一種類似的酶，在健康細胞中發揮着重要作用。這導致了接受化療的病人所經歷的許多毒副作用。
在這項新研究中，研究人員調查了單獨針對DNMT3A的方法。眾所周知，這種酶在發揮作用時與“夥伴”蛋白形成複合物，因此研究小組搜索了現有藥物的化學庫，直到他們找到兩種干擾這種夥伴合作過程的藥物。
這兩種化合物，即吡唑啉酮和噠嗪，針對DNMT3A上的一個非活性位點，其作用是防止它形成複合物，並最終阻止可能導致白血病的級聯效應。重要的是，這種機制意味着它不會影響DNMT1。
該團隊表示，這一突破可能為一類新的藥物奠定基礎，最終可以幫助治療白血病和其他形式的癌症，其毒性比現有的化療藥物小得多。然而，仍有許多工作要做，以揭示它是如何長期發揮作用的，以及如何使它變得更有效力。
值得慶幸的是，在這個過程中少了一個障礙–因為這些藥物已經被用於其他疾病，所以讓它們被批准用於治療白血病應該是一個更簡單的過程。
該研究發表在《藥物化學雜誌》上。