特拉維夫大學的一項新研究提出了一種新型的艾滋病治療方法，可以變成疫苗或對HIV患者進行一次性治療。該研究探討了修改患者體內的B型白細胞，使其在應對病毒時釋放抗艾滋病毒的抗體。Adi Barzel博士和博士生Alessio Nehmad領導了這項研究，該研究是與Sourasky醫療中心（Ichilov）、George S. Wise生命科學系和Dotan先進療法中心合作進行的。這項研究是與來自以色列和美國的其他研究人員合作進行的。研究結果最近發表在著名的《自然-生物技術》雜誌上。
在過去20年裡，許多艾滋病患者的生活得到了改善，因為他們服用的藥物已經將該病症從致命性轉變為慢性。然而，在找到一種能夠為患者提供永久治癒的藥物之前，還有很長的路要走。Barzel博士的實驗室開創了一種可行的方法，即一次性注射。他的團隊設計了一種技術，採用B型白細胞，在患者體內進行基因改變，釋放出針對HIV病毒的中和抗體，而HIV病毒是導致該疾病的原因。
B細胞是產生針對病毒、細菌和其他病原體的抗體的白細胞。骨髓是形成 B 細胞的地方。當它們成熟時，B 細胞會進入血液和淋巴系統，並從那裡進入身體的不同部位。
Barzel博士解釋說：“直到現在，只有包括我們在內的少數科學家能夠在體外對B細胞進行工程設計，而在這項研究中，我們是第一個在體內這樣做，並使這些細胞產生所需的抗體。基因工程是用源自病毒的病毒載體完成的，這些病毒被設計成不會造成損害，只是將編碼抗體的基因帶入體內的B細胞。此外，在這種情況下，我們已經能夠準確地將抗體引入B細胞基因組中的一個理想位置。所有接受過治療的模型動物都有反應，並在血液中含有大量的所需抗體。我們從血液中產生了抗體，並確保它在實驗盤中實際有效地中和了HIV病毒。”
基因編輯是用CRISPR完成的。這是一項基於細菌免疫系統對抗病毒的技術。細菌使用CRISPR系統作為一種分子”搜索引擎”來定位病毒序列，並切斷它們以使其失效。兩位生物化學家Emmanuelle Charpentier和Jennifer Doudna發現了這種複雜的防禦機制，他們能夠為裂解任何選擇的DNA重新安排路線。此後，該技術被用于禁用不需要的基因或修復和插入需要的基因。Doudna和Charpentier在2020年成為諾貝爾化學獎得主時贏得了國際認可。
博士生Alessio Nehmad闡述了CRISPR的使用：“我們將CRISPR引導基因引入所需部位的能力與病毒載體將所需基因帶入所需細胞的能力結合起來。因此，我們能夠對病人體內的B細胞進行改造。我們使用AAV家族的兩個病毒載體，一個載體編碼所需的抗體，第二個載體編碼CRISPR系統。當CRISPR在B細胞的基因組中切入所需的部位時，它引導引入所需的基因：編碼對抗HIV病毒（導致艾滋病）的抗體的基因。”
研究人員解釋說，目前還沒有針對艾滋病的基因治療方法，所以研究機會是巨大的。Barzel博士總結說：“我們開發了一種創新的治療方法，可以通過一次性注射擊敗病毒，有可能給患者的病情帶來巨大的改善。當工程B細胞遇到病毒時，病毒會刺激並鼓勵它們進行分裂，因此我們是利用疾病的根本原因來對抗它。此外，如果病毒發生變化，B細胞也會發生相應的變化，以對抗病毒，所以我們創造了有史以來第一種能夠在體內進化並在‘軍備競賽’中擊敗病毒的藥物。”
他繼續說：“基於這項研究，我們可以預計，在未來幾年，我們將能夠以這種方式生產出治療艾滋病、其他傳染病和由病毒引起的某些類型的癌症的藥物，如宮頸癌、頭頸癌等等。”