在成功開發COVID-19疫苗之後，研究人員希望部署基於mRNA的療法來對抗許多其他疾病。2020年年底獲得緊急授權的兩種mRNA疫苗已被證明在對抗COVID-19的過程中至關重要。這些疫苗是同類產品中的第一種，是幾十年來對RNA研究的結晶。作為編碼病毒蛋白的mRNA鏈，疫苗進入細胞並開始產生蛋白質，使免疫系統在以後遇到病毒時能夠識別。繼COVID-19疫苗的成功之後，科學家們希望mRNA疫苗和療法將證明對許多其他疾病有益。
麻省理工學院化學工程教授、麻省理工學院科赫綜合癌症研究所和醫學工程與科學研究所的成員Daniel Anderson，多年來一直在研究如何包裝和提供mRNA。Anderson最近與人合著了一篇關於mRNA療法的《自然-生物技術》評論，他回答了麻省理工學院新聞網關於這項技術進展的一些問題。
問：RNA疫苗有哪些優勢，它們是如何在應對COVID-19大流行病時如此迅速地發展起來的？
答：RNA疫苗的優點是，一旦開發出有效的納米粒子傳輸系統，就可以迅速創造出針對新疾病的新疫苗。例如，Moderna能夠在SARS-CoV-2的DNA序列公開后的一天內建立一個優化的mRNA構建體，並在幾周后就開始給病人注射。傳統的疫苗技術的發展要慢得多，它依賴於使用生物反應器中的哺乳動物細胞進行疫苗的批量生產，而mRNA疫苗只在病人的細胞內轉化為最終產品。在某些方面，mRNA疫苗是將人體作為自己的疫苗生產設施。
我們很幸運，研究人員和公司幾十年來一直在研究RNA和納米粒子，特別是多年來一直在研究使用mRNA進行疫苗。僅舉一例，第一個RNA納米粒子藥物Onpattro在2018年獲得了FDA的批准。雖然這種藥物旨在影響患者的肝臟，並且有小RNA，而不是mRNA，但在創造這種藥物的過程中所獲得的經驗教訓以及所有其他工作幫助科學家推進我們今天受益的mRNA疫苗。
問：COVID-19疫苗的開發產生了哪些經驗教訓，可以幫助研究人員開發未來的RNA疫苗？有哪些挑戰仍然需要解決？
答：毫無疑問，在過去的幾年裡，人們已經了解了許多關於COVID-19疫苗的重要信息。今天，數十億劑量的mRNA疫苗已經給病人使用，提供了關於其功能、安全性和製造的重要信息。我們已經了解到，這些藥物既安全又有效，而且重要的是，有可能迅速創造出一種新的疫苗來對付一種突發病原體。我們也認識到了mRNA疫苗的挑戰，例如它們必須被冷凍保存，有些是在非常低的溫度下。在不久的將來，我預計我們將看到穩定性和保質期得到改善的mRNA疫苗。
問：有哪些疾病的例子可以證明RNA疫苗和其他mRNA治療方法在未來有價值？
答：我們正處於我認為將是一場醫學革命的開端。在短期內，我們將看到針對冠狀病毒新菌株的新的mRNA疫苗，以及針對其他重要疾病如流感的疫苗。我還樂觀地認為，我們將看到mRNA疫苗和mRNA療法，用於治療我們真正沒有解決方案的疾病，如艾滋病毒和某些類型的癌症。從長遠來看，我預計mRNA療法將在某些遺傳性疾病中發揮重要作用，如囊性纖維化，將mRNA輸送到肺部可使肺細胞功能更加正常。最後，我對基因組編輯的進展以及mRNA納米顆粒為患者提供永久性治療的潛力感到興奮。雖然這聽起來像科幻小說，但我們已經從人體試驗中得到證據，證明肝臟的體內基因組編輯是可能的。
