我國科學家在幹細胞治療糖尿病研究中獲得重要進展，由北京大學鄧宏魁研究團隊、中國醫學科學院彭小忠研究團隊和天津市第一中心醫院沈中陽研究團隊合作，解決了高效誘導人多能幹細胞（IPS）分化成為功能成熟的胰島細胞的難題，有望在將來成為治癒1型糖尿病更為理想的治療方案。
研究團隊利用臨床前期靈長類糖尿病動物模型，系統性評價了IPS來源的胰島移植治療糖尿病的安全性和有效性，為進一步規範化實施IPS來源的胰島移植治療糖尿病臨床研究奠定了堅實的基礎。
相關研究成果2月4日在線發表於國際權威期刊《自然·醫學》。
1型糖尿病是由於免疫系統破壞了產生胰島素的胰島細胞，患者依賴胰島素治療，但長期胰島素治療仍然不能避免糖尿病併發症的發生和發展，並且胰島素用量過高會導致低血糖發作，嚴重者可以威脅患者生命。雖然胰島移植可以有效治療1型糖尿病，顯著降低糖尿病嚴重併發症的發生和發展，但適合胰島移植的胰腺供體嚴重短缺，限制了胰島移植臨床廣泛應用。
IPS是具有多項分化潛能的幹細胞，可以在體外通過誘導分化成為功能成熟的胰島細胞，但分化效率低下一直是阻礙其發展的重要瓶頸。鄧宏魁研究團隊大幅度優化了IPS向胰島細胞的分化方案，重點解決了如何高效率地誘導從胰腺前體細胞向胰島內分泌細胞命運特化的技術難題，從而使體外大規模製備功能成熟的胰島細胞成為可能。
研究團隊通過臨床前期靈長類糖尿病模型，將人IPS來源的胰島移植給糖尿病恆河猴，受體猴血糖控制水平較移植前得到明顯改善，糖化血紅蛋白顯著下降，並且病理學檢測結果顯示移植的胰島細胞存活並保持良好的功能。更為重要的是，研究團隊在靈長類動物實驗周期內，未發現移植細胞發生致瘤現象，初步驗證了人IPS來源的胰島移植治療方案的安全性。
據本文共同第一作者，天津市第一中心醫院器官移植中心王樹森教授介紹，臨床前期靈長類動物實驗是IPS來源的胰島移植臨床研究的重要前期基礎，可以較好地評估治療方案的安全性和有效性，對後續臨床研究的順利實施具有十分重要的指導意義。團隊將繼續優化IPS向胰島分化及移植方案，系統性開展IPS來源的胰島移植臨床研究工作，力爭早日讓廣大1型糖尿病患者受益。