人類沒有心臟病死亡的未來可能來自於一次性的基因編輯治療–或者，至少這是一家名為Verve Therapeutics的公司所夢想的。作為著名心臟病專家Sekar Kathiresan的心血結晶，Verve旨在使用有爭議的基因編輯技術如CRISPR有選擇地改變人類基因組中導致心臟病發作的那一部分。
低密度脂蛋白(LDL)通常被稱為“壞”膽固醇，則是動脈粥樣硬化性心血管疾病(ASCVD)的關鍵誘因之一。然而研究發現，有一些基因可以被關閉以通過一個療程的治療來降低心臟病發作的風險。或者正如Kathiresan所說的，這將是對一個在全球造成數百萬人死亡的問題的“一勞永逸的治療方法”。Verve的單療程系統以肝臟為目標，其在那裡輸送基因編輯材料並關閉有問題的基因。
除了LDL，富含甘油三酯脂蛋白(TRL)或脂蛋白(a)(Lp(a))代表了與心臟病發作風險相關的三種途徑，但Verve提出的基因編輯治療將針對每一種途徑從而永遠地扼殺掉風險。該公司目前正在針對兩個獨立的膽固醇途徑–PCSK9和ANGPTL3–進行基因編輯。Verve明確指出，它只對成年人進行基因治療，不會對卵子/精子細胞或胚胎的基因組序列進行編輯以避免任何倫理上的難題。
有前景但仍非常遙遠
由於心臟病發作是由膽固醇在血管中的堆積引起，Verve提議的基因編輯治療旨在通過改變基因水平的代謝行為來阻止這種堆積。據彭博社報道，該公司的目標是開始對那些因遺傳性疾病引發高膽固醇積累而經歷過心臟病發作的成年人進行基因編輯實驗。不過最終的目標是最終將年輕的受試者也納入其中從而使其能作為心臟相關問題的預防措施。
據報道，Verve已經在猴子身上進行了其新型基因編輯方法的實驗並得到了積極的結果，在進行治療后，壞膽固醇水平降低了59%。該公司現在的目標是在未來幾個月內開始在人類身上測試其預防心臟病發作的基因組級治療。然而在記錄足夠的數據以開始適當的臨床試驗並使該療法得到廣泛使用的認證之前可能需要數年時間。
除此之外，還有一個巨大的制約因素。分析師估計，Verve改變DNA的治療方法可能需要5萬至20萬美元，這遠遠超出了絕大多數人的承受能力。但對於該療法背後的先驅者來說，這是“心臟病的答案”，前提是它確實有效。就目前而言，這似乎是一個牽強的目標，但其有可能取得突破性的進展，從而為人類的心血管困境一次性找到一個永久的解決方案。