據外媒報道，CRISPR基因編輯系統通常跟Cas9蛋白相關，但這並不是唯一的選擇。斯坦福大學的科學家現在開發了一種名為CasMINI的CRISPR工具，其使用了一種更小的蛋白質，它應該能更容易地進入人類細胞。
CRISPR是一項在活細胞中進行精確基因編輯的強大技術。該工具使用酶來切斷目標DNA序列–如那些跟疾病有關的序列-並使用更有用的東西替換它們。在過去十年左右的時間裡，這種方法在治療廣泛的遺傳疾病、改良作物和牲畜、控制害蟲或控制微生物方面顯示出了令人難以置信的前景。
最常用的酶是Cas9，但其他酶如Cas12a、Cas12b、Cas3和CasX也顯示出前景。問題是，它們的效率在某種程度上受到了它們相對較大的尺寸的限制，這使得機器更難擠進細胞並開始工作。因此，在這項新研究中，斯坦福大學的研究小組着手設計一個微型CRISPR系統。
該團隊的新型CasMINI僅由529個氨基酸組成，比其他Cas酶的一半還小，後者通常含有1000到1500個氨基酸。即使是之前最小的CasX，仍有近1000個。
當然，如果您的新系統不能正常工作，那麼大小就不重要了。但當該團隊在實驗室對哺乳動物細胞進行測試時，發現它在刪除、激活和編輯DNA方面跟其他Cas酶一樣有效並且更容易進入細胞。
但也許關於CasMINI最令人印象深刻的是，它是從一種叫做Cas12f的不起作用的天然蛋白質中改良而來的。這是製造更小CRISPR酶的一個有趣的起點，因為它只有400到700個氨基酸，但之前的測試顯示在人類細胞中沒有活性。這是最有可能的，因為它起源於被稱為古生菌的微生物，這種微生物的基因組比人類簡單得多。
因此，斯坦福大學的研究小組檢查了這種酶的結構並檢查了40種不同的突變，據悉，這些突變可以使它在保持小體積的同時更有效。果然，經過幾年的迭代，他們最終得到了一個運行良好的版本。
研究小組表示，這一進展不僅有助於提高CRISPR的有效性還可能導致縮小RNA系統的新方法如用於開發COVID-19 mRNA疫苗的方法。