據New Atlas報道，兩項新研究報告了一項具有里程碑意義的1型糖尿病人類臨床試驗的結果，該試驗測試了含有幹細胞的植入裝置的安全性和有效性，該裝置被設計為成熟的胰島素分泌細胞。實驗性植入物被發現是安全的，耐受性良好，並且溫和有效，提供了有希望的跡象，即通過進一步優化治療，可以為糖尿病患者提供“功能性治癒”。
2017年，研究人員啟動了一項1/2期人體臨床試驗，測試一種實驗性植入物，旨在替代1型糖尿病患者中缺失的胰島素細胞。該設備被描述為1型糖尿病的“功能性治癒”。這意味着它不是直接治癒，解決疾病的自身免疫根源，而是通過補償缺失的胰島素生產細胞，幫助身體維持正常的血糖水平。
這種治療方法是繼之前將捐贈者的功能性胰島細胞移植到1型糖尿病患者身上的成功經驗之後的又一成果。新設備不依賴捐贈細胞，而是使用人類多能幹細胞（PSCs），使其發育成胰腺細胞。
幹細胞被裝入一個設備，並植入糖尿病患者體內。然後，這些細胞有望在體內成熟，成為胰島組織，其中包括需要時產生胰島素的β細胞。
“本研究首次在我們所知的少數1型糖尿病受試者中明確證明，PSC衍生的胰腺祖細胞在皮下植入時有能力存活、移植、分化並成熟為人類胰島樣細胞，”從事這項新創新的ViaCyte公司的Howard Foyt說。
新研究報告了用該設備治療的首批26名患者。在植入后一年的隨訪中，同組患者在健康血糖範圍內的時間平均增加了13%，胰島素需求平均減少了20%。
這些發現表明該設備是有效的，然而，它是否會產生有臨床意義的血糖改善還不清楚。溫哥華綜合醫院糖尿病中心從事該試驗的研究人員David Thompson說，目前正在對該治療方法進行改進，以找到提供更大量PSC的方法，並有可能取得更好的效果。
“由於這一初步成功，我們現在正在將更多的細胞植入更多的患者體內，我們希望這將導致患者在不久的將來大大減少甚至消除對胰島素注射的需要，”Thompson說。
在該療法廣泛使用之前，需要克服的另一個問題是該設備需要伴隨着持續的免疫抑製藥物。早期研究發現，如果不抑制免疫系統，人體很快就會排斥植入的設備。在這項初步的人體試驗中檢測到的唯一嚴重的不良反應是來自伴隨着植入物的免疫抑制治療。
糖尿病研究人員Eelco de Koning和Francoise Carlotti在評論這些新研究時，稱這些新發現是一個里程碑，同時指出了一些隨着試驗進展需要回答的問題。
該設備植入人體的最佳部位是哪裡？這些細胞能保持多長時間的活力併產生胰島素？這種治療是否需要終身的免疫抑製藥物治療來維持生命，長期的安全性如何？
De Koning和Carlotti表示，這種治療方法離普遍的臨床使用可能還有幾年時間，但這些早期的臨床試驗結果表明，未來針對1型糖尿病的方法是有希望的。
de Koning和Carlotti寫道：“泛實施幹細胞衍生的胰島替代療法治療T1D的臨床道路可能是漫長而曲折的。在那之前，捐贈胰臟和胰島移植仍是少數患者的重要治療選擇。但一個里程碑已經確定。胰島素生成細胞無限供應的可能性給T1D患者帶來了希望。創新的幹細胞來源的胰島替代療法臨床應用於治療糖尿病的時代終於開始了。”
該新發現已發表在《細胞幹細胞》和《細胞報告醫學》雜誌上。