製藥公司衛材株式會社（Eisai）與渤健（Biogen）宣布了一項旨在治療阿爾茨海默病相關痴呆症狀的藥物的3期人體試驗的首批結果。該藥物似乎成功地減緩了認知能力的下降，使其成為第一個有效治療阿爾茨海默病癥狀的藥物。然而，專家們對他們的樂觀態度持謹慎態度，認為需要更多信息來了解這種治療方法在現實世界中對患者究竟有多大意義。
Lecanemab是一種實驗性的單克隆抗體，旨在分解大腦中的有毒蛋白質團塊，這些蛋白質被認為是造成阿爾茨海默病相關神經退化的原因。這種抗體與β-澱粉樣蛋白的聚集結合，干擾它們的形成，並在某些情況下打破預先存在的積累。
一項測試lecanemab的3期試驗招募了不到2000名阿爾茨海默病早期階段的參與者，他們只有輕度認知障礙。一半人每兩周輸注一次lecanemab，為期18個月，而另一半人則輸注安慰劑。
該試驗的主要目標是使用一種名為CDR-SB(臨床痴呆症評級-總和)的措施來評估每個參與者的認知能力下降率。這項措施是一個數字量表，旨在量化痴呆症的嚴重程度。訓練有素的醫護人員採訪阿爾茨海默病患者及其護理人員，在六個認知領域產生數字分數。
在18個月的試驗結束時，與安慰劑相比，lecanemab組的人顯示出認知能力下降較慢的跡象。從基線開始，以CDR-SB衡量的認知能力下降速度在lecanemab組中慢了27%。
在宣布這些發現的新聞稿中，衛材和渤健公司將這些結果描述為“具有高度統計學意義”。而且，從試驗的角度來看，這些結果肯定是有意義的，但阿爾茨海默病專家謹慎地指出，目前還不清楚這種減緩認知能力下降的情況在現實世界中意味着什麼。
倫敦大學學院的Rob Howard說，這些發現當然是“一個歷史性的時刻”，因為它們是第一份關於一種藥物減緩阿爾茨海默病癥狀進展的臨床試驗證據。但試驗中引用的療效程度是否對患者有實際意義還有待證明。Howard表示，試驗中引用的分數在有價值的效果方面處於邊緣狀態。
“在顯示出療效之後，下一個問題是是否有臨床效果，”Howard解釋說。“在 18 分制上的 0.45 分優勢，可接受的最低價值差異在 0.5 到 1.0 分之間，這意味着在接下來的幾周和幾個月內將會有一些非常困難的對話和決定。”
研究人員希望在今年晚些時候提供試驗的完整數據時，能夠提供一些清晰的信息。這可以說明這種治療方法對阿爾茨海默病患者的影響到底有多大。
愛丁堡大學的Tara Spires-Jones說，如果這種藥物能夠延長病人的生活質量，哪怕是稍微延長一點，那麼它對許多病人來說都是非常有意義的。
Spires-Jones說：“雖然這不是一種‘治癒’，因為它不能使人們恢復正常，但減緩認知能力的下降和保留進行正常日常活動的能力仍將是一個巨大的勝利，因為人們可以在患有阿爾茨海默病的情況下生活得更久。如果這些數據經得起同行評審，該藥物可能會帶來巨大的變化，並將成為一個奇妙的例子，說明對大腦的基礎研究可以使人們的生活變得更好。”
從更廣泛的科學角度來看，lecanemab的成功支持了備受詬病的澱粉樣蛋白假說。在多年測試抗澱粉樣蛋白藥物的臨床試驗失敗后，lecanemab在一定程度上證明了針對這種特殊蛋白質的治療有可能減緩阿爾茨海默病的癥狀。
英國痴呆症研究所的Bart De Strooper說：“這對阿爾茨海默病研究界來說是一個非常令人鼓舞的結果，表明我們正在通過靶向清除β-澱粉樣蛋白而朝着正確的方向前進。該領域有真正的勢頭，來年將有幾個令人興奮的試驗結果。”
如果有的話，這個新的lecanemab數據確實表明，在阿爾茨海默病的早期階段有效地針對澱粉樣蛋白的聚集可能是一種有用的治療方法。但現在出現了很多問題，即這種新葯究竟如何能被納入臨床範疇。
一種需要每兩周輸液一次的藥物並不便宜，也不容易大量使用。衛材和渤健司目前正在進行該藥物的皮下注射版本的早期試驗，這意味着患者可以更簡單地在家裡自行注射。
蘇格蘭阿爾茨海默病研究中心主任Tom Russ期待着看到更多的數據，但他肯定這一發現應該給痴呆症患者帶來希望。他還指出，衛生服務部門應該開始準備，如果這種治療方法真的獲得批准，如何公平地分配。
Russ說：“治療阿爾茨海默病的疾病改良藥物的前景是一個令人興奮的前景，它可以改善許多人的生活。然而，衛生服務部門現在需要開始考慮如何公平地提供這種藥物，使每個地區都能平等地獲得新的治療，無論他們是生活在偏遠地區、農村，還是經濟貧困地區。”