幹細胞移植常被用於治療白血病，但這一過程可能有風險。在一項新的小鼠研究中，聖路易斯華盛頓大學的研究人員開發了一種方法，通過更精確地瞄準病人的錯誤幹細胞，使該過程更加安全，並消除了對輻射或化療的需求。
白血病和其他血癌通常從骨髓開始，而骨髓中的血細胞是由幹細胞產生。對於那些有生命危險的疾病，有一種治療方案可以非常有效，但有嚴重的副作用風險–造血幹細胞移植（HSCT）。
為了使他們的身體準備好接受捐贈的幹細胞，病人首先接受放療或化療，這將殺死他們自己的幹細胞，破壞剩餘的癌細胞，並削弱他們的免疫系統以防止排斥反應。這增加了新幹細胞的機會，該程序可以在功能上治癒一些患者的疾病。但這也使他們處於感染的高風險中，或者是一種叫做移植物抗宿主病的危險狀況，即植入組織的免疫細胞攻擊病人自己的細胞。
在新的研究中，研究人員開發了一種不需要輻射或化療的技術。相反，骨髓中的幹細胞被更精確地定為破壞目標，使用被稱為抗體-藥物偶聯劑（ADCs）的分子。這些分子與造血幹細胞表面的特定蛋白質結合，該團隊表示，這使它們不會傷害其他細胞。一旦它們到達目標，ADCs就會釋放出一種叫做saporin的藥物來殺死幹細胞。
捐贈者幹細胞移植后，仍然需要免疫抑製藥物來防止排斥反應。在這種情況下，該團隊使用了一種名為Baricitinib的藥物，目前其被用於治療類風濕性關節炎。
在白血病小鼠模型的測試中，該技術導致了幹細胞移植的成功。ADCs與baricitinib的結合，防止了測試動物的免疫細胞攻擊新的幹細胞，而且由於免疫抑製劑的作用，它們沒有出現移植物抗宿主疾病。在整個治療過程中，接受治療的小鼠也保持正常的血細胞數量，避免了現有移植方法的另一個常見副作用。研究小組表示，關鍵的區別在於，輻射或化療能一次性殺死所有幹細胞，而新技術則能更緩慢地取代它們。
重要的是，緩慢的治療意味着免疫抑製劑可以隨着時間的推移而減少，在捐贈的幹細胞完全取代患者自身的幹細胞后，就完全不需要了。
該團隊表示，隨着在動物研究中的更多工作和最終的人體試驗，該治療方法有一天可以應用於白血病和其他血癌患者，以及其他目前的方法被認為反應過於極端的疾病。
該研究的資深作者John DiPersio說：“能夠進行幹細胞移植，而不需要進行放療或化療，將是一種變革。它可以消除危險的低血細胞計數、出血併發症、器官損傷和感染。它對進行骨髓移植或對鐮刀型細胞貧血病等非癌症疾病患者的基因治療有特別的意義，在這些疾病中，避免化療或放療相關的毒性是很重要的。在我們準備將這些發現轉化為人用之前，我們還有更多的工作要做，但我們對這項研究的結果感到鼓舞。”
這項研究發表在《臨床調查》雜誌上。