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文 | 焦渤雯
據悉，「微光基因」宣布完成近億元天使輪融資，本輪融資由生命科學領域專業投資機構杏澤資本領投，所募集資金將主要用於公司藥品管線的快速推進和新型基因編輯平台的研發。
微光基因成立於2021年9月，以核心蛋白質進化及基因編輯平台為支點，致力於鹼基編輯等新型基因編輯技術的產業化。公司團隊在基因編輯、蛋白質科學及衰老、罕見病等研究領域有深厚積累，是全球最早在遺傳疾病治療中探索應用CRISPR基因編輯技術的團隊之一，並曾發現多個衰老領域的重要蛋白與信號通路。
近年來，基於基因編輯的新型療法在包括癌症、血液疾病和遺傳病等多種疾病的研究和治療中取得了重大的研究進展，逐漸從基礎研究應用於臨床。基因編輯是指在活體基因組的特定位置中進行DNA插入、刪除、修改或替換的一項基因工程技術。目前的基因編輯技術有通過人工核酸酶，包括鋅指核酸酶(ZFNs)、轉錄激活樣效應因子核酸酶(TALEN)和CRISPR-Cas9進行基因編輯的技術。
其中，CRISPR-Cas9技術也被Science選為2015年度重要技術突破，短短几年內，已成為當今最主流的基因編輯工具，是當今生命科學領域中一項顛覆性技術。知名華裔學者張鋒、劉如謙教授在基因編輯技術取得重大突破成果，並在2018年和J. Keith Joung成立Beam Therapeutics，致力於通過其專有的單鹼基編輯技術來創建一類新型的精密基因藥物。
微光基因創始人松陽洲教授曾任某知名高校生命科學學院院長，中國第一批引進人才，國家重點研發專項首席科學家。在分子細胞學領域的研究中做出了獨創性的貢獻，對人體細胞端粒調節機理和胚胎幹細胞的蛋白組學和功能性的研究，處於國內外相關領域的前沿；在2015年實現了世界上第一次在胚胎水平通過基因修飾方法修正β-地中海貧血的突變基因。 松陽洲教授團隊發現傳統CRISPR/Cas9基因編輯技術在人早期胚胎中對地中海貧血症HBB��因的編輯存在脫靶效應、胚胎鑲嵌性、同源重組效率低以及利用內源同源序列作為重組模板等問題。
公司產品管線均使用新型基因編輯工具，在安全性及治療效率上國際領先，多條產品管線在同步、快速、有效地推進臨床前工作，進度位居行業前列，其中多個管線具備全球稀缺性，預期在2023年首個管線將提交臨床IND申請。
據相關行業報告，關國麻省理工學院的基因編輯相關專利數量最多，為207項。中國科學院相關專利數量為196項,列第2。美國哈佛大學相關專利數量列第3，為192項。體外基因編輯療法在癌症、SCD、HIV等適應症研究已步入臨床。
目前中國基因編輯工具企業有輝大基因、博雅輯因、克睿基因、微遠基因等。
編輯：海若鏡
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