信念醫藥血友病基因療法獲國家葯監局臨床試驗批准

2021年8月6日,信念醫藥全資子公司上海信致醫藥科技有限公司自主研發的BBM-H901注射液(適用於預防血友病B成年男性患者出血的AAV基因治療藥物)獲得國家藥品監督管理局(National Medical products Administration, NMPA)的藥物臨床試驗批准,將正式啟動註冊臨床試驗 … 這是國內第一個獲批進入註冊臨床試驗的血友病AAV基因治療藥物,也是國內第一個全身給葯的罕見病基因療法 … BBM-H901注射液是信念醫藥擁有自主知識產權的AAV基因治療藥物,通過靜脈給葯將人凝血因子IX(Factor IX,FIX)基因導入血友病B患者體內,從而提高並長期維持患者體內凝血因子水平,以期達到“一次給葯、長期有效”的治療及預防出血效果。

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21-08-09 投中網: 信念醫藥血友病基因療法獲國家葯監局臨床試驗批准

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