據New Atlas報道，儘管CRISPR-Cas9基因編輯工具一直很重要，但它的錯誤率相對較高，可能會帶來潛在的有害突變。德國的研究人員現在已經開發出一種更精細的工具，通過切割DNA而不是切斷它來減少錯誤。
CRISPR是本世紀最具突破性的發明之一，有可能徹底改變一系列疾病的基因療法，以及提高作物的產量或營養，創造有益的微生物，以及其他各種用途。它的工作方式就像一把“分子剪刀”，剪掉有問題的基因並插入更有幫助的基因。
問題是，有時它可能針對錯誤的DNA部分，並在那裡做出改變–被稱為脫靶突變–這有可能引發健康問題。即使它確實找到了正確的目標，DNA修復過程也可能出錯，導致所謂的目標突變。
防止這兩個問題是馬克斯-德爾布呂克分子醫學中心（MDC）和柏林洪堡大學研究人員的新研究的重點。研究小組對這些“分子剪刀”進行了修改，使其更加溫和，做出了一種根本不同的切割方式。
新工具不是做一個直接切開整個DNA雙鏈的切口，而是做兩個較小的切口，每個切口切開一條DNA鏈。一個內置的間隔物使這些切口保持安全距離–在200至350個鹼基對之間。
“我們對造血幹細胞和T細胞的實驗表明，這是最小化目標和非目標突變的最佳距離，”該研究的作者Van Trung Chu博士說。“再短，我們就有可能切開整個DNA分子–儘管使用了兩把獨立的剪刀。”
在對實驗室培養皿中的細胞進行的測試中，該團隊發現新的spacer-nick工具在進行編輯時與傳統的CRISPR一樣有效–20%至50%的處理細胞被修復。但重要的是，新工具在減少錯誤方面做得更好，在使用spacer-nick的編輯中，發生目標突變的比例不到2%，而CRISPR-Cas9的比例超過40%。同時，脫靶突變在我們的方法中似乎是“罕見的，甚至是不存在的”，Chu說。
該團隊希望未來的工作將在動物身上測試spacer-nick編輯工具，然後再進行人體試驗。首批潛在目標之一是治療遺傳性血液疾病。
該研究發表在《科學進展》雜誌上。