12月3日，國家醫保局發布消息：全球首個用於治療罕見病脊髓性肌萎縮症(SMA)的精準靶向治療藥物諾西那生鈉注射液被正式納入醫保，2022年1月1日起正式執行。看到諾西那生鈉納入醫保的消息，不少“SMA之家康復交流群”沸騰了。群里的家長無一例外地表達着激動之情：“哭了，終於等到了”“孩子有救了”“激動的老掉淚，孩子的病真治得起了”。
據悉，多個罕見病葯納入醫保也是本次醫保調整的一大看點。曾經高達70萬元/針的治療脊髓型肌萎縮症藥物諾西那生鈉注射液、一年治療費用上百萬的法布雷病特效藥瑞普佳，都均已納入醫保，將大幅降低患者的負擔。
此次醫保談判，是國家醫保局連續第四年進行醫保目錄調整。加上前三次，國家醫保局已累計將507個藥品新增進入全國醫保支付範圍，同時將一批“神葯”、“殭屍葯”調出目錄，引領藥品使用端發生深刻變化。
此次調整后，國家醫保藥品目錄內藥品總數為2860種，其中西藥1486種，中成藥1374種；中藥飲片仍為892種，將於2022年1月1日執行。
從談判情況來看，此次醫保局共計對117個藥品進行了談判，談判成功94個，總體成功率80.34%。其中，目錄外85個獨家藥品談成67個，成功率78.82%，平均降價61.71%。
國談成功率超過80%，這是近幾年醫保目錄加速調整以來，除了2018年抗癌藥物專項談判之外成功率最高的一次。平均降幅高於前三次談判，但也在市場預期內（前三次醫保談判的平均降幅分別為56.7%、60.7%、53.8%）。
從新增藥品情況來看，新增進入醫保目錄的74個藥品，涉及21個臨床組別，精準補齊腫瘤、慢性病、抗感染、罕見病、婦女兒童等用藥需求。
其中，高血壓、糖尿病、高血脂、精神病等慢性病用藥20種，腫瘤用藥18種，丙肝、艾滋病等抗感染用藥15種，罕見病用藥7種，新冠肺炎治療用藥2種，其他領域用藥12種，患者受益面廣泛。
法布雷病是一種罕見的X連鎖遺傳性溶酶體貯積病。今年4月份，日本葯企武田製藥的瑞普佳在中國獲批上市，可作為法布雷病患者的特效藥。但由於並未納入醫保，一年的治療費用高達上百萬元。納入醫保后，將可大大降低患者的負擔。
武田製藥還有一款罕見病葯在此次談判中新增納入醫保，即用於治療遺傳性血管性水腫急性發作的特效藥醋酸艾替班特注射液（藥品名為“飛澤優”），也是今年4月份才獲批在中國上市。如果沒有這款特效藥，中國患者只能依靠輸注凍干新鮮血漿使水腫消退。
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