Flagship Pioneering投資的新公司押注tRNA來治療“數千種疾病”

據TechCrunch報道,本周二,Moderna背後的主要投資者Flagship Pioneering宣布,他們對RNA感興趣的公司的投資組合又增加了一個。在圍繞mRNA炒作了一年之後,一家名為Alltrna的新公司現在將專註於開發基於轉移RNA或tRNA的藥物。

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正如Flagship的創始合伙人和Alltrna的聯合創始首席執行官Lovisa Afzelius告訴TechCrunch的那樣,Alltrna的論點是,一種tRNA可以用來治療“數千種疾病”。該公司在過去的三年裡一直處於原型模式,其30人的團隊一直在開發一個用於tRNA治療的“平台”。

“這是一個非常關鍵的分子,”Afzelius說。“然而,直到現在,它作為一種方式被完全忽視了。我們所開發的是一個廣泛的tRNA平台,使我們能夠探索tRNA生物學的全部內容。”

Moderna和輝瑞公司的COVID-19疫苗已被證明是mRNA技術所能做到的一個相當有說服力的證明。但今年也是為其他替代性RNA項目提供資金的重要一年。

5月,Flagship公司投資了Laronde公司,該公司的目標是在未來十年內開發100種不同的Endless RNA(eRNA)產品和藥物項目(eRNA是Flagship公司專門開發的一種RNA,旨在延長某些藥物的治療效果,或在體內創造治療性蛋白質的”持久性”表達)。

Laronde在今年繼續在B輪融資中籌集了一筆資金,投資方包括Flagship以及T. Rowe Price、CPP investments、Fidelity Management and Research Company、Federated Hermes Kaufmann Funds和BlackRock管理的基金和賬戶。

基於tRNA的藥物的想法仍然相對較新,但它開始吸引更多的關注。C&EN在2021年9月報道,三家初創公司ReCode Therapeutics、Shape Therapeutics和Tevard Biosciences都集體籌集了2.4億美元來開發基於tRNA的治療方法。

Alltrna在tRNA上的最大賣點是它有可能干預大量的疾病。Flagship的負責人、Alltrna的聯合創始人兼首席創新官Theonie Anastassiadis認為,tRNA有能力控制”翻譯的許多方面”。

TRNAs還可以糾正因錯誤的遺傳密碼而產生的問題。一些基因可能包含突變,作為過早的 “停止”標誌。這些“停止”符號告訴身體停止製造某些蛋白質,即使該蛋白質並不完整,導致併發症。過早的終止密碼子在遺傳疾病中是一個重要的角色,可能與所有遺傳性疾病或癌症中的10%至三分之一有牽連。

Afzelius說,工程tRNAs背後的想法是,無論如何,它們可能會讀取這些停止信號,但無論如何都會組裝完整的蛋白質。

“這些實際的停止密碼子在成千上萬的疾病中可能是相同的。在所有這些蛋白質中都有相同的氨基酸需要被插入。”她說:“我們實際上可以在那麼廣泛的遺傳疾病中使用相同的tRNA藥物。”

Alltrna對tRNA的研究方法首先是擴大實際進行tRNA藥物開發所需的工具。Anastassiadis說,表達tRNAs、測量它們的水平、修改它們和合成它們的基本方法目前“在技術上極具挑戰性”。

她說:“作為平台的一部分,我們做的第一件事實際上是建立這些工具,這些工具是Alltrna專有的。”

開發這個用於tRNA治療的平台是該公司將得到的關於其計劃的具體內容。到目前為止,該公司還沒有披露任何合作關係,也沒有披露他們目前正在研究的具體疾病。

到目前為止,Flagship公司已經向Alltrna公司承諾了5000萬美元–這與它今年最初提供給Laronde公司的金額相同。未來,Afzelius說該公司將計劃“在時機成熟時”尋求外部投資。

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