遺傳病是指由遺傳物質發生改變而引起的或者是由致病基因所控制的疾病。遺傳病是指完全或部分由遺傳因素決定的疾病，常為先天性的，也可後天發病。7月5日消息，據媒體報道，倫敦大學研究員使用基因剪刀首次治療遺傳病。
近日，英國倫敦大學研究人員首次將CRISPR藥物注射到一種罕見遺傳病（轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性病）患者的血液中，並發現其中3人的肝臟幾乎停止產生有毒的蛋白質。
專家表示，修改細胞中的基因曾經是一項耗時、困難甚至有時不可能完成的工作，但藉助CRISPR/Cas9基因剪刀，科學家們現在能在幾周內改變生命的密碼。
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CRISPR/Cas9基因編輯系統是本世紀最重要的生物學發現之一，《科學》雜誌曾將其評為年度十大科學突破之一，並高居榜首。
這一基因剪刀將生命科學帶入了一個新時代，並在許多方面為人類帶來了最大福祉。
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