突破性光基因療法恢復了盲人的部分視力

據外媒報道,在再生醫學的重大突破中,科學家使用一種叫做光遺傳學的新興技術恢復了盲人的部分視力該方法將綠藻中光敏蛋白的編碼基因注入患者的眼睛,這是該技術在臨床應用上獲得首次成功,是幾十年來首次讓患者能夠定位和識別物體。

人體內的一些細胞含有使它們對光特別敏感的蛋白質,通過瞄準這些細胞,科學家可以利用光來控制它們的行為。光遺傳學涉及到將基因插入原本正常的細胞中,進而使它們具備這種對光的敏感性,然後通過刺激這些經過修飾的細胞,科學家們希望可以開發出從癱瘓到緩解疼痛等一系列健康狀況的治療方法。

這項技術最有希望的可能性之一是解決漸進式視力喪失如色素性視網膜炎–它會逐漸破壞視網膜中的感光細胞並最終導致失明。通過利用光遺傳學在視網膜中植入光敏蛋白長期以來一直被視為一種解決這種視覺退化的方法,科學家們也已經在小鼠和小雞胚胎的實驗中看到了有前景的早期結果。然而它以前從未在人類身上見過。為了改變這種狀況,一個國際研究團隊進行了一項開創性研究,其研究對象是一名40年前被診斷患有色素性視網膜炎的巴黎男子。科學家們給病人最弱的眼睛注射了為一種名為光敏感通道蛋白ChrimsonR的感光蛋白的編碼的基因。據悉,這種蛋白存在於發光的藻類中,當受到光線照射時會改變其形狀並促進離子進出細胞。

這使得弱視視網膜上的特定神經元產生ChrimsonR蛋白,其能有效地轉化為新的感光細胞。研究小組的目標是神經節細胞,因為它們在收集光感受器細胞的光信號並將它們傳遞到大腦中的視神經,在那裡它們會被轉換成視覺。

光遺傳學方法被證明是一種解決視力喪失的有效方法,它完全避開了破損的感光細胞。經過改造的神經節細胞負責直接接收物體發出的光信號,但只有在一些外部硬件的幫助下這套系統才能正常工作。

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一副配備了攝像頭的特製護目鏡用來記錄環境,另外它還將光束脈衝直接照射到視網膜上,那裡是一組新的感光細胞。護目鏡通過將圖像轉換成更安全的琥珀光譜上的單一波長的光,從而使ChrimsonR蛋白改變形狀、打開離子通道、檢測並將光信號傳遞給大腦。

據了解,科學家們在給患者注射了4個月的蛋白質后才開始視覺訓練。但在開始這項訓練7個月後,病人能用他的視力定位、識別甚至計數物體。

“適應眼鏡的使用需要時間,”該研究的論文第一作者José-Alain Sahel指出,“一開始,患者覺得眼鏡沒什麼用,但幾個月後,他開始看到人行橫道上的白色條紋,經過幾次訓練后,他能識別大大小小的其他物體了。”

最新的發現代表了有史以來第一個使用光遺傳學進行部分視力恢復的病例。這項技術的應用範圍遠遠超出了失明的範疇,科學家們希望有一天利用光遺傳學來治療癲癇、帕金森症和抑鬱症等疾病。不過就目前而言,這些有前景的結果還只是讓其成為治療色素性視網膜炎一個特別有前途的近期途徑。